"Detiene el gen": Paciente recibe el primer tratamiento personalizado del mundo contra el ELA

El médico y padre de familia de Florida, Rakesh Parekh, se convirtió en el primer paciente en el mundo en recibir un tratamiento “a medida” para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Según Mayo Clinic, el equipo del neurólogo Bjorn Oskarsson, M.D., desarrolló junto a un socio externo un tratamiento individualizado para una mutación genética extremadamente rara vinculada a la ELA de Parekh.

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El especialista explica que se trata de una “terapia que detiene el gen”, diseñada para bloquear la producción de la proteína al actuar a nivel de ARN (RNA). “Él es la primera persona en el mundo que ha recibido este tratamiento”, señala Oskarsson, , destacando que la primera administración fue en abril de 2024 y que, a un año, el equipo clínico observa positivos avances.

ELA es una enfermedad del sistema nervioso que daña las neuronas del cerebro y la médula espinal, afectando con el tiempo el control de músculos necesarios para moverse, hablar, comer y respirar. Parekh fue diagnosticado en 2020 y viajó regularmente desde Orlando a Jacksonville para su atención.

¿Qué resultados se reportan?

El neurólogo de Mayo Clinic afirma: “Hemos podido detener la progresión de su enfermedad y estamos viendo resultados muy emocionantes en esta etapa inicial”. El equipo aclara que se trata de un caso individual y que el objetivo es abrir camino para futuras opciones en otros pacientes con ELA.

El testimonio del propio Parekh da cuenta del impacto personal y profesional del proceso: “No solo ha tenido un impacto en nuestras vidas, también en la manera en que ejerzo”, comenta.