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Fibrosis quística: Niña británica ya no presenta síntomas de la complicada enfermedad después de recibir este fármaco

  • Por Monserrat Saavedra

Medios ingleses han dado a conocer la historia de una niña inglesa de 9 años cuya historia médica ha sorprendido a sus padres. Se trata de una pequeña diagnosticada con fibrosis quística, pero cuya calidad de vida habría cambiado drásticamente después de recibir un tratamiento farmacológico. 

La pequeña Harriet Corr fue diagnosticada con este trastorno crónico cuando tenía tan solo 5 años. Esta es una condición que afecta la producción de mucosas, jugos gástricos o sudor, y los vuelve más espesos y pegajosos. 

A Harriet, esta enfermedad le producía una terrible tos, especialmente durante las noches, y redujo su capacidad pulmonar a un 67%

 

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"Pasaba toda la noche sentada a su lado mientras ella tosía", contó a los medios su madre, Emma Corr.

Pero en enero de 2020 recibió la primera dosis de un revolucionario fármaco, que no solo ha mejorado la función de sus pulmones, subir de peso, crecer unos centímetros y volver al colegio. 

¿Cuál es el remedio?

Se trata de Orkambi, un medicamento desarrollado con los principios activos lumacaftor/ivacaftor que permite tratar, a largo plazo, los efectos de la mutación genética F508del, de los pacientes con fibrosis quística.

Es entregado en comprimidos o gránulos, y se entregan las dosis determinadas previamente por un especialista.

Gracias a los principios activos, este remedio permite mejorar la función de la proteína CFTR, defectuosa en quienes tienen la enfermedad, y permite hacer que las mucosas de los pulmones y jugos gástricos sean menos espesos. 

Según informaron desde la Agencia de Medicina Europea, algunos de los efectos secundarios más recurrentes son la falta de aliento, diarrea y náuseas. En los casos más graves, este remedio produjo problemas hepáticos, como hepatitis colestásica y encefalopatía hepática.

¿Por qué no todos lo toman?

Si bien, este remedio no será útil para todos los pacientes con fibrosis quística, incluso los mejores candidatos médicos tendrían un limitado acceso por el alto costo que tiene.

La familia Corr solo pudo acceder a este, luego de que la Agencia de Salud del Reino Unido llegó a un acuerdo con el laboratorio fabricante para su financiamiento. 

Pero, en promedio, se estima que los pacientes podrían pagar más de $259.000 dólares anuales para costear este fármaco que se podría sostener por un largo periodo. 

Este artículo está diseñado para informar y no pretende dar consejos o soluciones médicas. Pregúntele siempre a su doctor o especialista si tiene dudas sobre su salud o antes de iniciar un tratamiento.

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