"Nos preparábamos para lo peor": La terapia que logró salvar a la "familia con peor suerte del mundo"
El año 2020 la familia estadounidense conformada por Jon y Alicia Langenhop sentía que eran "la familia con peor suerte del mundo", ya que sus tres pequeños hijos: Ava, Olivia y Laandon habían sido diagnosticados con un la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo 1 (LAD-1), extraño trastorno genético ocasionado por mutaciones en un gen que ambos progenitores portan.
Quienes padecen esta enfermedad genética, que se presenta en uno de un millón de niños en todo el mundo, son vulnerables a sufrir infecciones bacterianas dolorosas, con úlceras en la piel y vías respiratorias e incluso tienen una baja probabilidad de supervivencia.
El año 2021, UCLA Health, el sistema de salud de la Universidad de California, en Estados Unidos, informó la aplicación de un ensayo clínico patrocinado por Rocket Pharmaceuticals de Nueva York, para niños que padecían LAD-1. En esa oportunidad, se anunció que los hermanos Langenhop recibirían el tratamiento.
La terapia que logró salvar la vida de la "familia con peor suerte del mundo"
El tratamiento que se les aplicó se originó hace cerca de 15 años en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), de Madrid, en España, y fue encabezado por Juan Antonio Bueren y Elena Almarza, según recoge El País.
Tras los ensayos que permitieron curar el trastorno en ratones empleando un virus modificado genéticamente para que introdujera en las células la versión correcta del gen defectuoso, el tratamiento fue adquirido por Rocket Pharma.
LO ÚLTIMOFue así como este ensayo se aplicó a 9 pacientes alrededor del mundo. A una niña turca en el Hospital Niño Jesús de Madrid, dos pacientes del University College de Londres y otros seis participantes en la Universidad de California en Los Ángeles, entre los que estaban los tres hermanos Langenhop.
La terapia está hecha para aplicarse solo una vez y durar toda la vida, considerado que permite que las células modificadas produzcan glóbulos blancos sanos. Según informó Ucla, los nueve niños que recibieron el tratamiento no volvieron a presentar los síntomas de la enfermedad.
"Los nueve niños del ensayo —una cohorte pequeña debido a la rareza de la enfermedad— respondieron bien al tratamiento y viven sin síntomas. Sus lesiones cutáneas y encías gravemente inflamadas, características de la LAD-I, se han resuelto, y ahora pueden combatir infecciones como sus compañeros que nacieron con sistemas inmunitarios sanos", indicó Ucla.
"Nos preparábamos para lo peor"
La aplicación de este tratamiento experimental a los hermanos de la denominada "familia con peor suerte del mundo", cambió por completo la calidad de vida de Ava, Olivia y Landon, de actuales 9, 7 y 5 años, respectivamente.
Debido a los tres hermanos nacieron con LAD-1 grave, sus primeros años de vida estuvieron marcados por infecciones constantes, visitas hospitalarias de urgencia y una creciente incertidumbre. "Parecía que luchábamos contra viento y marea cada día. Cada fiebre, cada sarpullido, era aterrador. Nos preparábamos constantemente para lo peor", recordó Alicia, su madre, tras el exitoso resultado del tratamiento.
En 2020, en el peak de la pandemia del Covid-19, la familia se mudó desde Ohio a Los Angeles para que los niños fueran parte del ensayo de esta terapia genética. "Los riesgos eran mínimos comparados con la posible recompensa. Sabíamos que teníamos que arriesgarnos por nuestros hijos", dijo Jon, el papá de los niños.
La terapia cambió crucialmente y para bien la vida de estos hermanos, quienes ahora pueden realizar actividades cotidianas que antes eran impensadas para ellos, tales como ir a la escuela y jugar al aire libre.
Cabe destacar que esta terapia génica continúa en investigación y aún no ha sido aprobada para su uso clínico por ninguna autoridad regulada y su licencia pertenece actualmente a Rocket Pharmaceuticals, Inc.
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